ΑΙΣΙΟΔΟΞΟ ΤΟ ΜΕΛΛΟΝ ΓΙΑ ΤΟΥΣ ΘΑΛΑΣΣΑΙΜΙΚΟΥΣ.

«Πράσινο φως» έδωσε η Ευρώπη στην 1η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία.

Mια νέα σελίδα στη θεραπεία της θαλασσαιμίας άνοιξε την περασμένη Παρασκευή ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ), υιοθετώντας θετική γνωμάτευση για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην πρώτη γονιδιακή θεραπεία για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, μια σπάνια κληρονομική πάθηση του αίματος που προκαλεί χρόνια, σοβαρή αναιμία.

Η επαναστατική αυτή εξέλιξη που αναμενόταν εδώ και χρόνια από τους ασθενείς και αποτελεί προϊόν σημαντικής επιστημονικής έρευνας δεκαετιών, έρχεται να ανατρέψει τα υφιστάμενα δεδομένα στη θεραπεία της θαλασσαιμίας.

Η μόνη διαθέσιμη επιλογή για την ολιστική και ολοκληρωτική θεραπεία της ασθένειας μέχρι σήμερα ήταν η μεταμόσχευση μυελού των οστών, μεθόδου που χαρακτηρίζεται από ανοσοποιητικές επιπλοκές και απαιτεί την εκπλήρωση συγκεκριμένων προϋποθέσεων για να έχει επιτυχή έκβαση.

Η νέα γονιδιακή θεραπεία που φέρει την ονομασία Ζynteglo, χρησιμοποιεί έναν "αβλαβή" ιό για να εισάγει νέες γενετικές οδηγίες στα ελαττωματικά γονίδια των ασθενών.

Στη συνέχεια τα τροποποιημένα πια αυτά γονίδια επανεισάγονται στο αίμα των ασθενών και συνεισφέρουν στην παραγωγή υγιούς αιμοσφαιρίνης.

Αντιμετωπίζουν, με άλλα λόγια, την υποκείμενη γενετική αιτία της νόσου και, ως εκ τούτου, μειώνουν σημαντικά ή και εξαλείφουν την ανάγκη για μεταγγίσεις αίματος και άλλες συναφείς θεραπευτικές προσεγγίσεις.

Όπως κατέδειξαν πολλαπλές κλινικές δοκιμές της χορήγησης θεραπείας με Zynteglo σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία, οι περισσότεροι ασθενείς πέτυχαν την πλήρη ανεξαρτησία από τις μεταγγίσεις και παρουσίασαν υψηλά επίπεδα αιμοσφαιρίνης στον οργανισμό τους.

«Η κλασική διαχείριση της β-θαλασσαιμίας περιλαμβάνει δια βίου μεταγγίσεις αίματος, αποσιδήρωση, καθώς και μια εξαιρετικά περίπλοκη πολυθεματική προσέγγιση με μεγάλες ψυχολογικές και κοινωνικές προεκτάσεις για τους πάσχοντες.

Η θετική γνώμη του ΕΜΑ για το Zynteglo συνιστά ένα κρίσιμο βήμα για τη δραματική βελτίωση της ποιότητας ζωής των συνανθρώπων μας που ζουν με την ασθένεια σε όλο τον κόσμο», αναφέρει χαρακτηριστικά η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας.

Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής σχετικά με την επίσημη αδειοδότηση της κυκλοφορίας της πρωτοποριακής αυτής θεραπείας στις χώρες της Ευρώπης αναμένεται μέσα στο δεύτερο τρίμηνο του 2019.

Η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας, ως ασθενοκεντρικός οργανισμός που πρωτοστατεί σε ό,τι αφορά τις αιμοσφαιρινοπάθειες σε παγκόσμιο επίπεδο, επαγρυπνεί και παρακολουθεί συστηματικά τις τελευταίες εξελίξεις στον τομέα της θαλασσαιμίας.

Η ασθένεια έχει αναδειχθεί σε μείζον ιατρικό ζήτημα σε περισσότερες από 150 χώρες του κόσμου, σε αρκετές από τις οποίες υπάρχουν μεγάλα ποσοστά νοσηρότητας, λόγω της υποβαθμισμένης ποιότητας των υφιστάμενων μέσων και υπηρεσιών για την αποτελεσματική αντιμετώπισή της.